ระยะนี้ออกแบบเพื่อประเมินประสิทธิผล (effectiveness) ของการรักษา และดังนั้น จึงเป็นการตรวจคุณค่าของมันในการรักษาจริง ๆ[2]งานศึกษาระยะ 3 เป็นการทดลองแบบสุ่ม มีกลุ่มควบคุม ทำที่ศูนย์หลายแห่ง กับคนไข้จำนวนมาก (300-3,000 คน[upper-alpha 4]ขึ้นอยู่กับโรคที่กำลังศึกษา) มุ่งประเมินให้ชัดเจนว่ายามีประสิทธิผลเท่าไร เทียบกับกับการรักษามาตรฐานที่ดีสุด ณ ปัจจุบันเพราะขนาดและระยะที่ยาวโดยเปรียบเทียบ การทดลองระยะ 3 จึงมีค่าใช้จ่ายสูงสุด ใช้เวลามาก ออกแบบและดำเนินการได้ยาก โดยเฉพาะเมื่อรักษาโรคเรื้อรังการทดลองรักษาโรคเรื้อรังระยะ 3 มักจะติดตามผลแค่ระยะสั้น ๆ เทียบกับระยะเวลาจริง ๆ ที่จะรักษาคนไข้ด้วยวิธีนี้[2]บางครั้งเรียกระยะนี้ว่า ระยะก่อนวางตลาด (pre-marketing phase) เพราะจริง ๆ ก็วัดการตอบสนองของผู้บริโภคต่อยา

เป็นเรื่องปกติว่า การทดลองระยะ 3 บางอย่างจะคงทำต่อแม้เมื่อกำลังยื่นเรื่องให้องค์กรควบคุมอนุญาตการวางตลาดยาเพราะช่วยให้คนไข้ได้รับยาที่อาจช่วยชีวิตก่อนจะหาซื้อได้เหตุผลอื่นสำหรับการทดลองระยะนี้ก็คือเพื่อขยายการใช้ยา คือแสดงว่ายามีผลต่อคนไข้กลุ่มอื่น ๆ หรือโรคชนิดอื่น ๆ ที่ได้อนุมัติแล้วให้วางตลาดขาย, เพื่อตรวจความปลอดภัยเพิ่ม หรือเพื่อสนับสนุนข้ออ้างที่ต้องการใช้เพื่อวางตลาดขายยาบริษัทบางบริษัทอาจเรียกการทดลองระยะนี้ว่า "งานศึกษาระยะ 3B" (Phase IIIB studies)[18]

แม้จะไม่บังคับทุกกรณี แต่ปกติควรจะมีการทดลองระยะ 3 ที่ประสบความสำเร็จอย่างน้อย 2 งาน โดยแสดงความปลอดภัยและประสิทธิศักย์ เพื่อให้ได้อนุมัติจากองค์กรควบคุมเช่นองค์การอาหารและยาสหรัฐ (FDA) หรือสำนักงานเวชภัณฑ์ยุโรป (EMA) ของสหภาพยุโรป

เมื่อยาได้พิสูจน์ว่าดีพอสมควรหลังจากการทดลองระยะ 3 ผลการทดลองทั้งหมดปกติจะนำมารวมกันเป็นเอกสารฉบับใหญ่ที่มีรายละเอียดวิธีการทดลอง ผลการทดลองในสัตว์และมนุษย์ วิธีผลิตยา สูตรประกอบยา และอายุคุณภาพสินค้าแล้วส่งไปยังองค์กรควบคุมในประเทศต่าง ๆ เพื่อใช้ในกระบวนการอนุมัติ[upper-alpha 8]เพื่อวางขายในตลาด

ยาโดยมากที่กำลังทดลองทางคลินิกระยะ 3 สามารถวางตลาดขายได้ทันทีในสหรัฐเมื่อผ่านการยอมรับขององค์การอาหารและยาว่า คำขอวางตลาดขายยาใหม่ (NDA) สมบูรณ์แล้ว (แม้จะยังไม่ชัดเจนว่ายามีผลแค่ไหน)แต่ถ้าเกิดผลข้างเคียงไม่พึงประสงค์ใด ๆ บริษัทจะต้องถอนยาออกจากตลาดทันทีแม้บริษัทยาโดยมากจะไม่วางขายยาตั้งแต่ในช่วงนี้ แต่ก็ไม่แปลกที่ยาซึ่งยังอยู่ในการทดลองทางคลินิกระยะ 3 อยู่ได้วางตลาดขายแล้ว[19]

อัตราความสำเร็จ

จนถึงปี 2010 ยาแคนดิเดตอัตราร้อยละ 50 ไม่ผ่านการทดลองระยะ 3 หรือว่าองค์การควบคุมไม่อนุมัติให้ขายยา[20]

ค่าใช้จ่ายสำหรับการทดลองระยะ 2-3

ค่าใช้จ่ายจะขึ้นอยู่กับปัจจัยหลายอย่าง ที่สำคัญสุดก็คือโรคที่ใช้รักษาและวิธีการดำเนินการทดลองทางคลินิกในปี 2016 งานศึกษาระยะสองอาจมีค่าใช้จ่ายถึง 20 ล้านเหรียญสหรัฐ (ประมาณ 706 ล้านบาท) และระยะสามถึง 53 ล้านเหรียญ (ประมาณ 1,870 ล้านบาท)[21]